🔬 Авторы работы в Nature описали однократное CRISPR-редактирование гена ANGPTL3, которое сопровождалось снижением липидов в крови мышей и приматов с гиперлипидемией. Холестерин ЛПНП уменьшился примерно на 40–50 %, триглицериды — на 50–70 %. Результаты стали основой для начавшегося испытания у людей: подход рассматривают как потенциальное лечение одним курсом.
Для введения редактора исследователи использовали липидные наночастицы с направляющей РНК и мРНК, кодирующей адениновый редактор оснований CRISPR. Он меняет пару оснований ДНК в заданном участке ANGPTL3. Подход позволяет избирательно выключать этот ген в печени.
В человеческих клетках печени в лаборатории исследователи подтвердили изменение нужного участка. Примерно в 3 000 проверенных потенциальных участков вне мишени они не обнаружили редактирования. Связанных с вмешательством структурных изменений ДНК тоже не выявили.
Приматы хорошо перенесли вмешательство. После одной дозы концентрация белка ANGPTL3 в крови снизилась в среднем более чем на 90 %, а устойчивость эффекта подтвердили наблюдения продолжительностью до трёх лет. Это срок наблюдения за снижением белка, а не за указанным снижением холестерина и триглицеридов.
✅ Работа поддерживает возможность снижать липиды после одного курса лечения. Но результаты по снижению липидов получены на животных, а испытание у пациентов с трудно поддающейся лечению гиперлипидемией ещё продолжается: эффективность и переносимость у людей предстоит оценить.
⚕️ Это не медицинская рекомендация.
