🔬 У трёх взрослых с устойчивой к лекарствам эпилепсией число приступов за месяц сократилось более чем на 90 % после экспериментальной генной терапии. Команда больницы Сюаньу Столичного медицинского университета в Пекине доставила ген в очаг приступов, а затем использовала препарат для управления действием терапии. Серьёзных побочных эффектов у участников не было.
У всех троих был склероз гиппокампа — рубцовые изменения в этой области мозга, причём только с одной стороны. Эпилепсию у них диагностировали за 10–25 лет до испытания, и как минимум два противосудорожных препарата перестали помогать. В течение трёх месяцев перед включением в исследование каждый участник испытывал в среднем не менее двух приступов в месяц. Результаты опубликованы в The New England Journal of Medicine.
Исследователи ввели в поражённый участок мозга аденоассоциированный вирус типа 9 с геном, который заставляет нейроны вырабатывать рецептор к клозапину. Ген сконструировали так, чтобы рецепторы появлялись в возбуждающих клетках, участвующих в приступах. По объяснению авторов, клозапин активирует эти рецепторы и снижает активность выбранных нейронов, помогая подавлять аномальную электрическую активность, запускающую приступы.
✅ Сочетание генной терапии с препаратом позволяет регулировать силу её действия — такая возможность недоступна при других видах генной терапии. Но это раннее испытание всего на трёх людях, а длительный приём клозапина вызывает опасения: высокие дозы препарата связаны с сердечно-сосудистыми проблемами и другими нежелательными эффектами.
⚕️ Это не медицинская рекомендация.
